近日,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心宣布完成全球首项同种异体人工再生血小板的临床输注研究,并在首批3例患者中验证了其良好的安全性与耐受性。这一成果标志着我国在干细胞与再生医学临床转化领域取得重要突破,为解决全球性血小板供应短缺问题提供了全新的技术路径。
该研究由上海儿童医学中心血液科沈树红教授团队牵头,联合心胸外科、肿瘤外科等多个学科共同完成。研究团队采用人诱导多能干细胞(iPSC)来源的血小板(iPLT),对3例患有急性白血病、再生障碍性贫血及复杂先天性心脏病术后的患者进行了输注治疗。结果显示,所有患者均未出现与研究药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性,初步证实了该疗法在人体应用中的安全性。
同种异体人工再生血小板技术具有显著优势。它采用单一健康供体细胞,通过体外规模化扩增与标准化制备,形成可长期储存的即用型产品,不仅极大扩展了适用人群范围,还显著降低了因反复配型、病毒污染等带来的输注风险。相较传统依赖志愿捐献的血小板——其保存期仅5天、供应不稳定且对稀有血型患者尤为紧缺——该技术展现出可持续、可控制、易推广的应用潜力。
血小板短缺一直是临床医学中的重大挑战,尤其在血液肿瘤化疗、再生障碍性贫血及大型外科手术后的患者中,血小板严重减少可能直接危及生命。沈树红教授指出,此项研究旨在应对这一临床痛点,其初步安全性验证为后续推进更高剂量的探索和有效性评估奠定了基础。
上海儿童医学中心作为国家儿童医学中心与上海市基因治疗临床医学研究中心,始终致力于前沿医学技术的临床转化。除人工再生血小板外,该机构在杜氏肌营养不良、I型戈谢病等罕见病的基因治疗领域也取得了多项进展。未来,医院将继续发挥多学科协同与创新平台优势,推动国产创新药械研发与落地,为我国乃至全球儿童重大疾病防治提供更多解决方案。
尽管目前该研究仍处于早期阶段,但其初步成果已显示出广阔的临床应用前景。随着进一步研究的推进,人工再生血小板有望成为缓解血小板供应紧张、提升输血安全性的重要替代策略,为更多患者带来希望。
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